CRISPR tedavisi ile körlüğe karşı yeni bir umut

Artık gen tedavisi ile kalıtsal hastalıkların önlenmesi ile ilgili çalışmalar gittikçe hızlanmaya başladı. DNA şifresi çözülerek, gen haritası çıkaran bilim insanları şimdi Körlük tedavisi ile ilgili çalışıyorlar. CRISPR tedavisi ile körlüğe karşı yeni bir umut olarak şimdiden görülmeye başlandı.

CRISPR tedavisi ile körlüğe karşı yeni bir umut

CRISPR-Cas9 gen düzenleme tekniğinin doğrudan vücuda uygulandığı deneyle, kalıtsal bir körlük tedavisine yönelik gen düzenlemesi test ediliyor.

Körlüğe neden olan genetik bir rahatsızlığı olan bir kişi, doğrudan vücuduna uygulanan CRISPR-Cas9 gen terapisini alan ilk insan oldu.

Tedavi, Leber konjenital amorozu 10 (LCA10) adı verilen ve nadir görülen bir mutasyonu, CRISPR-Cas9 gen düzenleme tekniği aracılığı ile ortadan kaldırma amaçlı yapılan klinik bir araştırmanın parçası. Çocukluk çağında körlüğün en önemli nedenlerinden biri olan bu hastalığın tedavisi halen  mevcut olmadığı için bu araştırma kritik öneme sahip.

Bu deneyde, bir virüsün genomunda kodlanan gen düzenleme sisteminin bileşenleri, fotoreseptör hücrelerin yakınında doğrudan göze enjekte ediliyor. Önceki CRISPR-Cas9 klinik deneylerde ise , bu teknik vücuttan çıkarılan hücrelerin genomlarını düzenlemek için kullanmıştı. Materyal daha sonra hastaya geri infüze edimişti.

Portland’daki Oregon Sağlık ve Bilim Üniversitesi’nde kalıtsal retina hastalıkları uzmanı olan Mark Pennesi ve ekibi, BRILLIAN- CE adlı denemeyi Editas Medicine of Cambridge, Massachusetts ve Dublin Allergan ilaç şirketlerinin işbirliği ile gerçekleştiriyor.

Bu, vücutta ilk kez gen düzenleme denemesi değil: çinko parmak temelli bir tedavi daha önce test edilmişti. Hunter sendromu adı verilen metabolik bir durum için Kaliforniya Sangamo Therapeutics’te yapılan bir deneyde bu teknikle, etkilenen genin sağlıklı bir kopyası karaciğer hücrelerinin genomundaki belirli bir konuma yerleştirilmişti.

Ancak erken sonuçlar Hunter sendromunun semptomlarını hafifletmek için fazla bir şey  yapılamayacağını ortaya koymuştu. BRILLANCE deneyinin farkı çok yönlülüğü ve tasarım kolaylığı; uzmanlar CRISPR-Cas 19 tekniğini hücre tedavisinde önemli bir sıçrama olduğunu “Normal bir uçak yolculuğuna karşı uzay uçuşuna benziyor” diye açıklıyorlar tabii “Teknik zorluklar ve içsel güvenlik endişeleri çok daha büyük” diye de eklediler.

Kaynaklar ve Dış bağlantılar

• https://www.nature.com/articles/d41586-020-00655-8?utm_source=Nature+Briefing&utm_campaign=be- b9f70649-briefing-dy-20200827&utm_medium=email&utm_term=0_c9dfd39373-beb9f70649-43371365

Ayrıca bakınız

• Biyonik göz ve Yapay görme ile Körlük tarih olacak